Vertex báo cáo kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm điều trị bệnh tiểu đường loại 1

3 nhiều tuần trước kia 7
)

BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) gần đây đã trình bày kết quả đáng khích lệ từ một thử nghiệm lâm sàng của VX-880, một liệu pháp tế bào tiểu đảo có nguồn gốc từ tế bào gốc cho bệnh tiểu đường loại 1 (T1D). Dữ liệu, được chia sẻ tại Hội nghị khoa học lần thứ 84 của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ, cho thấy những cải thiện đáng kể ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức hạ đường huyết và các sự kiện hạ đường huyết nghiêm trọng (SHEs).

Thử nghiệm có sự tham gia của 12 bệnh nhân được tiêm đủ liều VX-880. Vào ngày thứ 90 sau khi truyền, tất cả những người tham gia đều có dấu hiệu ghép tế bào tiểu đảo và bắt đầu sản xuất insulin đáp ứng với mức glucose. Thật ấn tượng, tất cả bệnh nhân đều đạt được mức hemoglobin A1c (HbA1c) được khuyến nghị của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ dưới 7,0% và duy trì mức đường huyết trong phạm vi mục tiêu hơn 70% thời gian. Hơn nữa, 11 trong số 12 bệnh nhân đã giảm đáng kể hoặc ngừng hoàn toàn nhu cầu sử dụng insulin bên ngoài.

Ba bệnh nhân, với ít nhất 12 tháng theo dõi, đã đạt được điểm cuối thử nghiệm chính bằng cách loại bỏ SHE và duy trì mức HbA1c dưới 7,0%, cùng với điểm cuối thứ cấp là độc lập với insulin.

Hồ sơ an toàn của thử nghiệm là thuận lợi, với hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình ở mức độ nghiêm trọng. Điều quan trọng là không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến VX-880. Nghiên cứu hiện được thiết lập để mở rộng đến khoảng 37 người tham gia khi Vertex tiến tới các giai đoạn phát triển quan trọng.

VX-880 là một liệu pháp tế bào đồng loại, có nghĩa là nó có nguồn gốc từ các tế bào hiến tặng và được thiết kế để khôi phục chức năng tế bào đảo tụy, bao gồm sản xuất insulin đáp ứng glucose. Liệu pháp này được cung cấp thông qua truyền vào tĩnh mạch cửa gan và cần dùng thuốc ức chế miễn dịch mãn tính để ngăn ngừa thải ghép miễn dịch.

Nghiên cứu đang diễn ra của Vertex nhằm mục đích cung cấp một liệu pháp chữa bệnh tiềm năng cho T1D, một tình trạng do sự phá hủy tự miễn dịch của các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy, dẫn đến thiếu sản xuất insulin và khó quản lý lượng đường trong máu.

Kết quả tích cực từ thử nghiệm này cho thấy VX-880 có thể đại diện cho một tiến bộ đáng kể trong điều trị T1D, mang lại hy vọng quản lý bệnh tốt hơn và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Cam kết của công ty đối với sự đổi mới trong các bệnh nghiêm trọng tiếp tục khi nó tiến triển với các chương trình lâm sàng và nghiên cứu cho liệu pháp có khả năng biến đổi này. Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.

Trong các tin tức gần đây khác, Vertex Pharmaceuticals Incorporated đã báo cáo mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 13% so với cùng kỳ năm ngoái trong quý đầu tiên của năm 2024, đạt 2,7 tỷ USD. Sự tăng trưởng này được thúc đẩy bởi sự ra mắt thành công của CASGEVY trong bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia trên nhiều khu vực. Vertex cũng đã có những tiến bộ đáng kể trong điều trị xơ nang, với kết quả đầy hứa hẹn từ hai nghiên cứu về thuốc TRIKAFTA.®

Về xếp hạng của các nhà phân tích, RBC Capital duy trì xếp hạng Hiệu suất ngành nhưng đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Vertex từ 424 đô la lên 421 đô la, xem xét tác động tiềm tàng của tranh chấp tiền bản quyền đối với lợi nhuận của công ty. BMO Capital Markets đã nâng mục tiêu giá đối với cổ phiếu Vertex lên 500 đô la, giữ nguyên xếp hạng Outperform, sau khi đánh giá triển vọng của Vertex trong việc kiểm soát cơn đau. Tương tự, Piper Sandler đã tăng mục tiêu giá của cổ phiếu lên 456 USD, sau kết quả tài chính mạnh mẽ của Vertex trong quý đầu tiên của năm 2024.

Trong số những phát triển gần đây khác, Vertex đã trình bày những phát hiện quan trọng từ các nghiên cứu về thuốc xơ nang TRIKAFTA® tại Hội nghị xơ nang châu Âu lần thứ 47. Công ty cũng đã có những bước tiến trong việc phát triển thuốc và hiệu quả tài chính, với BMO Capital Markets cho thấy sự tự tin vào tiềm năng của Vertex để chiếm một phần đáng kể trong thị trường quản lý đau. Đây là một số phát triển gần đây của Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho VX-880, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty phản ánh một vị trí vững chắc trong ngành công nghệ sinh học. Với vốn hóa thị trường mạnh mẽ là 121,34 tỷ đô la, Vertex là một đối thủ nặng ký trong lĩnh vực của mình. Điều này càng được nhấn mạnh bởi mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, với mức tăng 10,61%, báo hiệu khả năng mở rộng cơ sở tài chính của công ty trong bối cảnh nỗ lực lâm sàng sáng tạo.

Các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ hiệu suất của Vertex, thể hiện qua tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) cao là 30,07 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh là 28,77 trong mười hai tháng qua kể từ quý 1 năm 2024. Mặc dù giao dịch ở mức bội số thu nhập cao có thể cho thấy định giá cao, nhưng nó cũng phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng thu nhập trong tương lai của Vertex, đặc biệt là khi công ty có những bước tiến trong phát triển liệu pháp T1D. Ngoài ra, tỷ lệ Giá / Sách của công ty đứng ở mức 6,53, trong khi ở phía cao hơn, có thể được chứng minh bằng các nguyên tắc cơ bản mạnh mẽ của Vertex và sự dẫn đầu trong không gian công nghệ sinh học.

Cổ phiếu của Vertex đã cho thấy khả năng phục hồi với biến động giá thấp, một Mẹo InvestingPro phù hợp với tiến trình ổn định của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng. Hơn nữa, dòng tiền của công ty có thể thoải mái trang trải các khoản thanh toán lãi suất và tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính khi Vertex tiếp tục đầu tư vào nghiên cứu và phát triển. Với 14 Mẹo InvestingPro khác có sẵn, các nhà đầu tư có thể hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Vertex bằng cách truy cập Investing.com/pro/VRTX. Đối với những người quan tâm đến đăng ký Pro hoặc Pro +, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10%.

Cam kết của công ty trong việc giải quyết các bệnh nghiêm trọng như T1D thông qua các liệu pháp sáng tạo như VX-880 được phản ánh không chỉ trong kết quả thử nghiệm lâm sàng mà còn trong sự mạnh mẽ về tài chính và định giá thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Đọc toàn bộ bài viết
@2024