Regulus báo cáo kết quả thử nghiệm ADPKD dương tính với liều 3 mg / kg

SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS), một công ty dược phẩm sinh học, đã công bố kết quả hàng đầu tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 1b của RGLS8429, một ứng cử viên điều trị cho bệnh thận đa nang trội tự phát (ADPKD). Nghiên cứu đã chứng minh đáp ứng liều trong dấu ấn sinh học tiết niệu và giảm thể tích thận ở phần lớn bệnh nhân ở mức liều 3 mg / kg.

Thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược đã đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của RGLS8429 qua các liều khác nhau. Đáng chú ý, liều 3 mg/kg cho thấy ý nghĩa thống kê trong sự thay đổi so với đường cơ sở ở polycystin tiết niệu 1 và 2 (PC1 và PC2), có tương quan nghịch với mức độ nghiêm trọng của bệnh.

Các phân tích hình ảnh cộng hưởng từ thăm dò (MRI) cho thấy giảm tổng thể tích thận (htTKV) ở 70% bệnh nhân được điều trị với liều 3 mg / kg. Công ty đã bắt đầu ghi danh cho đoàn hệ thứ tư của nghiên cứu, sẽ liên quan đến một liều cố định nhãn mở 300 mg RGLS8429 dùng mỗi tuần trong ba tháng.

Preston Klassen, MD, Chủ tịch và Trưởng phòng Nghiên cứu & Phát triển tại Regulus, bày tỏ sự hài lòng với phản ứng cơ học nhất quán và hồ sơ an toàn được quan sát. Dữ liệu có thể hỗ trợ một nghiên cứu Giai đoạn 2/3 tiềm năng theo lộ trình quy định Phê duyệt nhanh với FDA, mà công ty có kế hoạch thảo luận.

Jay Hagan, Giám đốc điều hành của Regulus, củng cố niềm tin của công ty vào khả năng điều trị để giải quyết nguyên nhân di truyền của ADPKD. Regulus dự kiến một cuộc họp Kết thúc Giai đoạn 1 với FDA vào quý IV năm nay và dự kiến sẽ cung cấp thông tin cập nhật từ đoàn hệ cuối cùng vào cuối năm.

ADPKD là một trong những rối loạn đơn gen phổ biến nhất và là nguyên nhân hàng đầu của bệnh thận giai đoạn cuối. Bệnh dẫn đến sự phát triển của nhiều u nang trong thận và có thể dẫn đến suy thận.

RGLS8429, một oligonucleotide được thiết kế để ức chế miR-17 và nhắm vào thận, đã cho thấy sự cải thiện chức năng thận và mức độ nghiêm trọng của bệnh trong các mô hình tiền lâm sàng. Nghiên cứu Giai đoạn 1b tuân theo hồ sơ an toàn và dược động học thuận lợi được thiết lập trong nghiên cứu SAD Giai đoạn 1 trước đó hoàn thành vào tháng 9 năm 2022.

Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Regulus Therapeutics Inc.

Trong một tin tức gần đây khác, Regulus Therapeutics Inc., một công ty dược phẩm sinh học, đã chia sẻ kết quả hàng đầu đáng khích lệ từ một nghiên cứu quan trọng về RGLS8429 thuốc điều tra, được thiết kế để điều trị bệnh thận đa nang trội tự phát (ADPKD). Những phát hiện này đến từ đoàn hệ bệnh nhân thứ ba trong nghiên cứu nhiều liều tăng dần giai đoạn 1b, đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của thuốc.

Việc điều trị được dung nạp tốt mà không có mối quan tâm an toàn đáng kể nào được báo cáo. Nghiên cứu đã chứng minh mối quan hệ đáp ứng liều, với liều 3 mg / kg cho thấy sự gia tăng nhất quán hơn về nồng độ polycystin 1 và 2 trong nước tiểu (PC1 và PC2), các protein tương quan nghịch với mức độ nghiêm trọng của bệnh.

Một sự thay đổi có ý nghĩa thống kê từ đường cơ sở về nồng độ PC1 và PC2 đã được quan sát thấy ở liều 3 mg / kg so với giả dược. Phân tích hình ảnh sơ bộ cho thấy RGLS8429 có thể làm giảm thể tích thận sau ba tháng dùng thuốc, với 70% đối tượng cho thấy giảm ở mức 3 mg / kg. Công ty đã bắt đầu đăng ký cho một đoàn hệ thứ tư, sẽ liên quan đến tối đa 30 bệnh nhân nhận được một liều cố định 300 mg RGLS8429 mỗi tuần trong ba tháng.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS) tiến hành thử nghiệm lâm sàng cho RGLS8429, các nhà đầu tư có thể thấy thận trọng khi xem xét một số chỉ số tài chính và thông tin chi tiết của nhà phân tích có thể ảnh hưởng đến hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Regulus có vốn hóa thị trường là 164,32 triệu USD, cho thấy quy mô khiêm tốn trong ngành dược phẩm sinh học. Tỷ lệ giá trên sổ sách của công ty, tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 1 năm 2024, ở mức 1,53, điều này có thể cho thấy rằng cổ phiếu được định giá hợp lý về tài sản ròng.

Các nhà đầu tư cần lưu ý rằng Regulus đã phải đối mặt với những thách thức về khả năng sinh lời, được nhấn mạnh bởi tỷ lệ P/E âm -5,24 trong cùng thời kỳ. Ngoài ra, tỷ suất lợi nhuận gộp của công ty rất yếu, với lợi nhuận gộp được báo cáo là -22,27 triệu đô la, phù hợp với một trong những Mẹo InvestingPro nêu bật những lo ngại về khả năng tạo thu nhập của công ty.

Tuy nhiên, nó không phải là tất cả ảm đạm cho Regulus. Công ty đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong tháng trước, với tổng lợi nhuận giá 24,26% và tổng lợi nhuận giá sáu tháng thậm chí còn ấn tượng hơn là 91,6%. Điều này cho thấy một sự thay đổi tiềm năng trong tâm lý nhà đầu tư, có thể được thúc đẩy bởi kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực. Hơn nữa, một trong những Mẹo InvestingPro chỉ ra rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, phản ánh triển vọng lạc quan hơn về hiệu quả tài chính của công ty.

Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Regulus, nền tảng InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết và mẹo bổ sung có thể thông báo thêm cho quyết định của họ. Có 12 Mẹo InvestingPro khác có sẵn cho RGLS, mà các nhà đầu tư có thể truy cập bằng cách truy cập InvestingPro. Để tận dụng những thông tin chi tiết này, người dùng có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.