FDA chấp thuận thuốc ngủ rũ của Harmony cho trẻ em

2 nhiều tuần trước kia 9
)

PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho việc sử dụng thuốc WAKIX® (pitolisant) ở bệnh nhân nhi từ sáu tuổi trở lên để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) liên quan đến chứng ngủ rũ. Sự chấp thuận này đánh dấu sự mở rộng chỉ định của WAKIX, trước đây được ủy quyền cho bệnh nhân ngủ rũ trưởng thành.

Quyết định của FDA dựa trên nghiên cứu Giai đoạn 3 của Bioprojet đã chứng minh sự an toàn và hiệu quả của pitolisant ở bệnh nhi mắc chứng ngủ rũ. Sau nghiên cứu này, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cũng đã phê duyệt loại thuốc này cho cùng một chỉ định cho trẻ em vào năm ngoái.

WAKIX, được biết đến với cơ chế hoạt động mới như một chất đối kháng thụ thể histamine 3 (H₃) chọn lọc / chất chủ vận nghịch đảo, là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất không được FDA chấp thuận cho chứng ngủ rũ ở trẻ em, cung cấp một lựa chọn mới ngoài các chất được kiểm soát là phương pháp điều trị duy nhất có sẵn cho đến nay.

Jeffrey M. Dayno, MD, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Harmony Biosciences, bày tỏ sự hài lòng với sự chấp thuận nhanh chóng của FDA sau khi xem xét ưu tiên. Ông nhấn mạnh tầm quan trọng của việc có một lựa chọn điều trị không theo lịch trình cho bệnh nhân nhi.

Thuốc ban đầu được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2019 cho bệnh nhân trưởng thành bị EDS do chứng ngủ rũ và sau đó để điều trị cataplexy ở bệnh nhân ngủ rũ trưởng thành vào tháng 10 năm 2020. Trong khi FDA đã đưa ra một phản ứng hoàn chỉnh để điều trị cataplexy ở bệnh nhân nhi, Harmony Biosciences có kế hoạch thảo luận về một con đường phía trước dựa trên dữ liệu thử nghiệm Giai đoạn 3.

Monica Gow, Đồng sáng lập và Giám đốc điều hành của Wake Up Narcolepsy, hoan nghênh sự chấp thuận của FDA, nhấn mạnh tầm quan trọng của sự phát triển này đối với trẻ em mắc chứng ngủ rũ và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Chứng ngủ rũ ảnh hưởng đến khoảng 170.000 người Mỹ và được đặc trưng bởi EDS và có khả năng cataplexy, trong số các triệu chứng khác. Sự chấp thuận của WAKIX cho việc sử dụng cho trẻ em cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho tình trạng thần kinh hiếm gặp này.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Harmony Biosciences.

Trong một tin tức gần đây khác, Harmony Biosciences đã giới thiệu hiệu suất quý 1 mạnh mẽ với doanh thu thuần tăng 30%, đạt 154.6 triệu đô la. Sự tăng trưởng này chủ yếu được thúc đẩy bởi sự thành công của WAKIX. Công ty vẫn đang đi đúng hướng để đạt được mục tiêu doanh thu ròng năm 2024 từ 700 triệu USD đến 720 triệu USD.

Harmony Biosciences cũng tiết lộ những phát hiện đầy hứa hẹn từ một nghiên cứu Giai đoạn 2 về pitolisant, cho thấy hiệu quả tiềm năng trong việc giảm các triệu chứng buồn ngủ ban ngày quá mức và mệt mỏi ở người lớn bị loạn dưỡng cơ loại 1.

Trong một động thái chiến lược, Harmony Biosciences đã mua lại Epygenix Therapeutics, một công ty tập trung vào điều trị bệnh động kinh và TMP1116 cho chứng ngủ rũ, như một phần của chiến lược mở rộng. Việc mua lại này đã được đón nhận tích cực bởi Needham, một công ty đầu tư nổi tiếng, sau đó đã nâng mục tiêu giá cổ phiếu cho Harmony Biosciences lên 52 đô la.

Hơn nữa, Harmony Biosciences đã nhận được xếp hạng Mua từ một nhà phân tích của Citi, người đã đặt mục tiêu giá cho công ty ở mức 48,00 đô la. Nhà phân tích lưu ý rằng Harmony Biosciences chủ yếu được thị trường đánh giá cao về hoạt động kinh doanh cốt lõi với Wakix, với sự công nhận tối thiểu được trao cho đường ống phát triển của nó. Quan điểm này cho thấy một kịch bản phần thưởng rủi ro có khả năng thuận lợi cho cổ phiếu của công ty trong 12 đến 18 tháng tới.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) kỷ niệm sự chấp thuận của FDA cho trẻ em sử dụng thuốc ngủ rũ WAKIX, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Các động thái chiến lược của Harmony, bao gồm mua lại cổ phiếu tích cực, như được chỉ ra bởi Mẹo InvestingPro, cho thấy sự tự tin mạnh mẽ từ ban quản lý vào đề xuất giá trị của công ty. Hơn nữa, bảng cân đối kế toán vững chắc của công ty, với nhiều tiền mặt hơn nợ, cung cấp một nền tảng vững chắc cho sự tăng trưởng trong tương lai và tính linh hoạt trong hoạt động.

Từ quan điểm định giá, tỷ lệ P / E của Harmony Biosciences đứng ở mức thuận lợi 12,87, với tỷ lệ P / E được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 phản ánh con số thậm chí còn hấp dẫn hơn ở mức 11,71. Những số liệu này, cùng với mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 30,92% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, vẽ nên bức tranh về một công ty trên quỹ đạo đi lên. Ngoài ra, biên lợi nhuận gộp của công ty là 79,28% trong cùng kỳ nhấn mạnh một mô hình kinh doanh hiệu quả với tiềm năng sinh lời bền vững.

Các nhà đầu tư đang tìm kiếm cơ hội tăng trưởng cũng có thể lưu ý đến hai điều chỉnh thu nhập của nhà phân tích trong giai đoạn sắp tới, một mẹo khác của InvestingPro. Với ước tính giá trị hợp lý của các nhà phân tích ở mức 46 USD và giá trị hợp lý của InvestingPro ở mức 39,38 USD, việc định giá thấp tiềm năng có thể báo hiệu cơ hội mua cho các nhà đầu tư sành điệu. Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn và các Mẹo InvestingPro bổ sung, có 6 danh sách khác được liệt kê trên InvestingPro, có thể được truy cập bằng đăng ký. Đừng quên sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.

Sự chấp thuận gần đây của FDA của Harmony Biosciences có thể chỉ là phần nổi của tảng băng trôi khi nói đến tiềm năng của công ty và với những hiểu biết đầu tư đúng đắn, các bên liên quan có thể điều hướng tốt hơn các cơ hội phía trước.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Đọc toàn bộ bài viết
@2024