FDA chấp thuận điều trị bệnh Niemann-Pick loại C đầu tiên

CELEBRATION, Fla. - Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), một công ty điều trị bệnh hiếm gặp, hôm nay đã công bố sự chấp thuận của FDA đối với MIPLYFFA (arimoclomol) cho bệnh Niemann-Pick loại C (NPC). MIPLYFFA, phương pháp điều trị NPC đầu tiên được FDA chấp thuận, được chỉ định sử dụng với miglustat để điều trị các triệu chứng thần kinh ở người lớn và trẻ em từ hai tuổi trở lên.

Quyết định của FDA dựa trên thử nghiệm kiểm soát giả dược kéo dài 12 tháng và nghiên cứu mở rộng nhãn mở kéo dài 48 tháng. Thử nghiệm cho thấy MIPLYFFA, kết hợp với miglustat, ngăn chặn sự tiến triển của bệnh sau 12 tháng, so với những bệnh nhân được điều trị bằng miglustat đơn thuần.

NPC là một rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển, hiếm gặp với khoảng 900 trường hợp được biết đến ở Hoa Kỳ. Nó dẫn đến suy giảm nghiêm trọng về thể chất và nhận thức, và cho đến khi được chấp thuận này, không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận.

Zevra cũng nhận được một phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp cùng với sự chấp thuận của thuốc. Công ty đã ra mắt AmplifyAssist™, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân cung cấp các nguồn lực như giáo dục bảo hiểm, hỗ trợ đồng thanh toán và quản lý trị liệu.

Viên nang MIPLYFFA, dùng đường uống ba lần mỗi ngày, sẽ có sẵn trên thị trường ở Hoa Kỳ trong vòng tám đến mười hai tuần. Liều lượng dao động từ 47 mg đến 124 mg dựa trên trọng lượng cơ thể.

Sự chấp thuận đánh dấu một tiến bộ đáng kể cho bệnh nhân NPC và cộng đồng y tế. Zevra sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast vào thứ Hai để thảo luận về việc phê duyệt.

Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Zevra Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, Zevra Therapeutics đã nhận được sự chấp thuận đáng kể của FDA để điều trị một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với công ty. Sự chấp thuận này là lần đầu tiên thuộc loại này cho tình trạng đặc biệt này, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng. Trong lĩnh vực tài chính, Canaccord Genuity đã điều chỉnh triển vọng của mình đối với Zevra Therapeutics, giảm mục tiêu giá nhưng vẫn duy trì xếp hạng mua sau đợt tăng vốn gần đây. Mặc dù vậy, công ty dự báo doanh số thương mại đầu tiên tại Hoa Kỳ vào năm 2025, với tiềm năng ra mắt tại thị trường châu Âu vào năm 2026.

Roth / MKM cũng duy trì xếp hạng mua đối với cổ phiếu Zevra, trích dẫn kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn. Những thử nghiệm lâm sàng này bao gồm thử nghiệm giai đoạn 2/3 của arimoclomol, một loại thuốc đang được điều tra cho bệnh Niemann-Pick loại C. Sự lạc quan của công ty được củng cố bởi tiềm năng phê duyệt ngắn hạn của FDA đối với arimoclomol.

Trong cuộc gọi thu nhập quý 2 năm 2024 của họ, Zevra Therapeutics đã báo cáo doanh thu ròng là 4.4 triệu đô la và khoản lỗ ròng là 19.9 triệu đô la, cùng với đợt chào bán công khai thành công đã huy động được khoảng 64.5 triệu đô la. Công ty cũng nhấn mạnh việc tiếp tục thử nghiệm celiprolol Giai đoạn III và chuẩn bị cho sự ra mắt tiềm năng của arimoclomol và OLPRUVA. Đây là những phát triển mới nhất trong cam kết của Zevra Therapeutics trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Theo sự chấp thuận gần đây của Zevra Therapeutics cho MIPLYFFA, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo InvestingPro, Zevra hiện đang giao dịch với vốn hóa thị trường khoảng 402 triệu USD. Bất chấp những tin tức tích cực, các nhà phân tích đã bày tỏ lo ngại, dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm và kỳ vọng thu nhập ròng sẽ giảm trong năm nay. Những dự báo này có thể gắn liền với chi phí cao liên quan đến việc tung ra một loại thuốc mới và thị trường thích hợp cho các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp.

Dữ liệu của InvestingPro cho thấy tỷ lệ Giá / Sách của Zevra ở mức cao 12,38, điều này có thể cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá cao hơn giá trị tài sản ròng của công ty. Ngoài ra, Zevra đã hoạt động với mức thâm hụt biên thu nhập hoạt động đáng kể là -315,77% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Điều này có thể là dấu hiệu của sự đầu tư lớn của công ty vào nghiên cứu và phát triển, cũng như các chi phí liên quan đến việc đưa MIPLYFFA ra thị trường.

Trên một lưu ý tích cực hơn, Zevra đã trải qua một sự trở lại mạnh mẽ trong ba tháng qua, với tổng lợi nhuận giá 79,59% và các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên cho giai đoạn sắp tới. Sự lạc quan này có thể phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng dài hạn của MIPLYFFA và đường ống dẫn của công ty. Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn, có sẵn các Mẹo InvestingPro bổ sung, cung cấp thêm thông tin chi tiết về các chỉ số tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Zevra.

Đối với những người tìm cách đưa ra quyết định sáng suốt, InvestingPro cung cấp một bộ toàn diện gồm 12 mẹo bổ sung về Zevra Therapeutics, có thể truy cập tại https://vn.investing.com/pro/ZVRA. Những lời khuyên này có thể cung cấp hướng dẫn có giá trị trong việc đánh giá triển vọng của công ty sau cột mốc pháp lý quan trọng này.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.