Dyne Therapeutics báo cáo tiến bộ trong điều trị bệnh Pompe

2 nhiều tuần trước kia 8
)

WALTHAM, Mass. - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), một công ty dược phẩm sinh học chuyên điều trị bệnh cơ, đã tiết lộ kết quả tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho nền tảng FORCE trong điều trị bệnh Pompe. Những phát hiện này đã được chia sẻ tại Hội nghị New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle gần đây ở Fort Lauderdale, FL.

Bệnh Pompe là một rối loạn di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi sự tích tụ glycogen trong các tế bào của cơ thể, dẫn đến yếu cơ, các vấn đề về tim và suy giảm nhận thức do ảnh hưởng của nó đối với hệ thần kinh trung ương (CNS). Các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện nay liên quan đến liệu pháp thay thế enzyme, cho thấy hiệu quả hạn chế, đặc biệt là trong cơ xương và không giải quyết các triệu chứng thần kinh trung ương.

Nền tảng FORCE (Tập trung vào việc tiếp cận môi trường đầy thách thức) của Dyne nhằm mục đích tăng cường cung cấp enzyme đến mô cơ và CNS. Nền tảng này sử dụng thụ thể transferrin 1 (TfR1), có nhiều trên các tế bào cơ, để vận chuyển các tác nhân trị liệu hiệu quả hơn.

Nghiên cứu tiền lâm sàng đã sử dụng một mô hình chuột được thiết kế để thể hiện TfR1 của con người, mô phỏng các tác động của bệnh. Việc sử dụng FORCE-GAA, liệu pháp điều tra của Dyne, đã chứng minh sự thanh thải glycogen đáng kể ở cả mô cơ và thần kinh trung ương và kích thước lysosome bình thường ở những con chuột bị ảnh hưởng. Hơn nữa, FORCE-GAA vượt trội hơn GAA một mình về hiệu quả và hiệu lực, cho thấy tiềm năng cho lịch trình dùng thuốc ít thường xuyên hơn so với các phương pháp điều trị hiện tại.

Những kết quả này đánh dấu trường hợp đầu tiên của nền tảng FORCE cung cấp thành công các enzyme cho cả cơ xương và cơ tim cũng như CNS, mở rộng tính linh hoạt của công nghệ ngoài oligonucleotide.

Tiến sĩ Oxana Beskrovnaya, Giám đốc khoa học của Dyne, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của nền tảng trong việc cải thiện điều trị cho những người mắc các bệnh cơ nghiêm trọng, bao gồm cả bệnh Pompe. Công ty có kế hoạch tiếp tục khám phá ứng dụng công nghệ này của họ như một phần của sứ mệnh rộng lớn hơn của mình.

Mặc dù có dữ liệu đáng khích lệ, những phát hiện này vẫn đang ở giai đoạn tiền lâm sàng và cần nghiên cứu thêm để xác nhận lợi ích tiềm năng ở bệnh nhân. Dyne đã không chỉ định thời gian để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng cho FORCE-GAA.

Các nhà đầu tư và các bên quan tâm có thể tìm thấy bài thuyết trình trên nền tảng FORCE trong phần Ấn phẩm & Thuyết trình Khoa học trên trang web của Dyne. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Dyne Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, Dyne Therapeutics đã là chủ đề của nhiều ghi chú phân tích sau dữ liệu thử nghiệm đầy hứa hẹn và một đợt chào bán cổ phiếu đáng kể. Oppenheimer vẫn lạc quan về Dyne, duy trì xếp hạng Outperform và mục tiêu giá $ 55.00, dựa trên dữ liệu tiền lâm sàng mạnh mẽ cho chương trình DYNE-302 của công ty. Dyne cũng khởi xướng đợt chào bán công khai cổ phiếu phổ thông trị giá 300 triệu USD, được quản lý bởi một nhóm bao gồm Morgan Stanley, Jefferies, Stifel và Guggenheim Securities.

H.C. Wainwright đã tăng mục tiêu giá cho cổ phiếu Dyne Therapeutics lên 48,00 đô la, tăng từ 36,00 đô la trước đó, duy trì xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này được đưa ra sau khi Dyne phát hành dữ liệu mới từ các chương trình ACHIEVE và DELIVER. Tương tự, Stifel nhắc lại xếp hạng Mua đối với cổ phiếu Dyne Therapeutics, giữ mục tiêu giá ổn định ở mức 41,00 đô la, trích dẫn bản chất ấn tượng của kết quả chương trình DM1.

Trong khi đó, Morgan Stanley bắt đầu đưa tin về cổ phiếu Dyne Therapeutics, chỉ định xếp hạng Overweight và đặt mục tiêu giá là 40,00 đô la. Đánh giá của công ty dựa trên dữ liệu ban đầu đầy hứa hẹn từ các chương trình thuốc hàng đầu của công ty, DYNE-101 và DYNE-251. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Dyne Therapeutics để thúc đẩy các ứng cử viên điều trị rối loạn di truyền.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN) gần đây đã thu hút sự chú ý của thị trường, bằng chứng là hiệu suất cổ phiếu đáng chú ý của nó. Trong sáu tháng qua, cổ phiếu của công ty đã tăng vọt với tổng lợi nhuận giá 176,84% và từ đầu năm đến nay, lợi nhuận thậm chí còn ấn tượng hơn ở mức 163,31%. Xu hướng tăng giá này được nhấn mạnh thêm bởi giao dịch cổ phiếu ở mức 97,33% mức cao nhất trong 52 tuần, cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng của công ty.

Tuy nhiên, một cái nhìn sâu hơn về các nguyên tắc cơ bản của công ty thông qua dữ liệu InvestingPro vẽ ra một bức tranh nhiều sắc thái hơn. Vốn hóa thị trường của Dyne ở mức 3,47 tỷ USD, nhưng nó phải vật lộn với tỷ lệ P/E âm, hiện ở mức -8,78, đã tiếp tục giảm trong các đánh giá gần đây xuống -13,49 trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024. Điều này chỉ ra rằng công ty hiện không có lãi, một kịch bản phổ biến cho các công ty dược phẩm sinh học trong giai đoạn tiền lâm sàng hoặc lâm sàng sớm của phát triển sản phẩm.

Mẹo InvestingPro đề nghị thận trọng, vì tỷ lệ Giá / Sách cao của công ty là 7,26 ngụ ý rằng thị trường có thể định giá tài sản của công ty một cách lạc quan. Hơn nữa, với thu nhập hoạt động đã điều chỉnh là -265.86 triệu đô la và tốc độ tăng trưởng EBITDA là -47.62% trong cùng kỳ, các nhà đầu tư tiềm năng nên xem xét khả năng quản lý chi phí của công ty và tiến tới lợi nhuận.

Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng đầu tư của Dyne, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung, cung cấp phân tích toàn diện để hướng dẫn các quyết định đầu tư. Với việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần để truy cập những thông tin chi tiết có giá trị này. Kể từ bản cập nhật mới nhất, có thêm 5 Mẹo InvestingPro dành cho Dyne Therapeutics, giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Đọc toàn bộ bài viết
@2024